Professor, Department of Pathology, TMMC & RC
профессор кафедры патологии, TMMC & RC
Professor, Department of Medicine, TMMC & RC
профессор медицинского факультета
Professor, Department of Anatomy, TMMC & RC
профессор кафедры анатомии, TMMC & RC
Associate Professor, Department of Anatomy, TMMC & RC
доцент кафедры анатомии, TMMC & RC
Neurological disorders, including MS and pediatric neurodegenerative diseases, pose a significant global health burden with limited therapeutic options (HSCT). Autologous HSCT has emerged as a promising intervention to halt disease progression, reduce disability, and modulate immune responses in the central nervous system. This systematic review and meta-analysis evaluate the clinical outcomes and safety of autologous HSCT in patients with neurological disorders. Following PRISMA guidelines, we searched PubMed, Embase, Cochrane Library, and Web of Science for studies on autologous HSCT in neurological disorders. Included studies reported clinical outcomes (e.g., Expanded Disability Status Scale [EDSS] changes, progression-free survival [PFS]) and complications). Data were synthesized using random-effects meta-analyses to calculate standardized mean differences (SMD) for EDSS changes, pooled proportions for PFS and relapse-free survival, and treatment-related mortality (TRM) rates. Heterogeneity was assessed with I2 statistics, and predictors of outcomes were explored via meta-regression and subgroup analyses. Fifteen studies (n = 1,378 patients) were included, predominantly focusing on MS (relapsing-remitting, progressive, and aggressive subtypes). Autologous HSCT significantly reduced disability, with a pooled SMD in EDSS of -1.02 (95% CI: -1.42, -0.62; p < 0.01; I2 = 88.9%). PFS was 73% (95% CI: 0.61-0.84; I2 = 0%), and relapse-free survival in relapsing-remitting MS was 82% (95% CI: 0.70-0.92; I2 = 5%). TRM was low at 2% (95% CI: 0.00-0.04; I2 = 38.9%), with common adverse events including febrile neutropenia and infections. Younger age, shorter disease duration, and relapsing-remitting MS subtype predicted better outcomes (p < 0.05). Conditioning regimen influenced safety, with BEAM-based protocols showing lower TRM (p = 0.0049). Autologous HSCT demonstrates significant efficacy in reducing disability and preventing disease progression in neurological disorders, particularly MS, with a favorable safety profile. However, high heterogeneity and limited controlled trials highlight the need for larger, randomized studies to confirm comparative efficacy against standard therapies and optimize patient selection and treatment protocols.
Неврологические расстройства, в том числе рассеянный склероз, представляют собой глобальную проблему здравоохранения при ограниченных возможностях терапии. Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) стала перспективным методом лечения, позволяющим остановить прогрессирование заболевания, уменьшить инвалидность и модулировать иммунные реакции в центральной нервной системе. В данном систематическом обзоре с метаанализом оцениваются клинические результаты и безопасность ауто-ТГСК у пациентов с неврологическими расстройствами. В соответствии с рекомендациями PRISMA, мы провели поиск исследований по аутологичной ТГСК при неврологических расстройствах в базах данных PubMed, Embase, Cochrane Library и Web of Science. Включенные в анализ исследования касались клинических результатов, например, изменений по расширенной шкале оценки инвалидности (EDSS), выживаемости без прогрессирования и осложнений. Данные были обобщены с использованием метаанализа со случайными эффектами для расчета стандартизированных средних различий по динамике EDSS, объединенных показателей выживаемости без рецидивов, а также показателей смертности, связанной с лечением (ТАС). Гетерогенность оценивалась с помощью статистики I2, а предикторы исходов изучались с помощью метарегрессионного анализа и анализа подгрупп. В исследование было включено пятнадцать работ (n = 1378 пациентов), преимущественно посвященных рассеянному склерозу (ремиттирующий-рецидивирующий, прогрессирующий и агрессивный подтипы). Аутологичная ТГСК значительно снизила инвалидность; при этом объединенная стандартизированная разница средних значений по шкале EDSS составила -1,02 (95% ДИ: -1,42, -0,62; p < 0,01; I2 = 88,9%). Выживаемость без прогрессирования составила 73% (95% ДИ: 0,61-0,84; I2 = 0%), а выживаемость без рецидивов при ремиттирующей-рецидивирующей форме рассеянного склероза составила 82% (95% ДИ: 0,70-0,92; I2 = 5%). Показатель смертности, связанной с трансплантацией (ТАС), был низким и составил 2% (95% ДИ: 0,00-0,04; I2 = 38,9%), при этом к распространенным нежелательным явлениям относились фебрильная нейтропения и инфекции. Более молодой возраст, меньшая продолжительность заболевания и ремиттирующий-рецидивирующий подтип рассеянного склероза прогнозировали лучшие результаты (p < 0,05). Режим кондиционирования влиял на безопасность: протоколы на основе BEAM показали более низкий показатель ТАС (p = 0,0049). Аутологичная ТГСК показывает значительный эффект по снижению инвалидности и предотвращению прогрессирования неврологичесих заболеваний, в особенности рассеянного склероза, при хорошем профиле безопасности терапии. Однако выраженная гетерогенность исходов и ограниченное число клинических испытаний требуют больших рандомизированных исследований для подтверждения сравнительной эффективности по сравнению со стандартными методами терапии, оптимизации отбора пациентов и протоколов лечения.